巴塞罗那时间2025年10月24日下午4时，在2025年世界卒中大会（WSC）上，南京鼓楼医院徐运教授牵头的全国多中心临床研究神经节苷脂治疗急性缺血性脑卒中的FOCUS研究结果在大会主会场发布。受该研究的全国leading PI南京大学医学院附属鼓楼医院徐运教授委托，南京大学医学院附属鼓楼医院张馨主任医师代表研究者团队进行了现场报告。
研究设计严谨
FOCUS研究由南京大学医学院附属鼓楼医院徐运教授牵头，在全国68家中心进行，是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期研究。该研究计划纳入AIS受试者1524例，按1:1随机分配至GM1组（基础治疗+GM1 100mg/天）或安慰剂组（基础治疗+安慰剂），连续给药12-14天。研究主要终点为第90天mRS评分≤2分的患者比例。在约三分之二（1016例）受试者完成主要终点评估后，进行了一次预设的期中分析。
GM1组功能独立比例显著更高
期中分析结果显示，在符合方案集（PPS）人群中（GM1组 n=516，安慰剂组 n=503），GM1组第90天mRS评分≤2分的患者比例为67.6%（349/516），显著高于安慰剂组的57.5%（289/503），P=0.0007。
在次要终点方面，GM1组第90天mRS评分≤1分的患者比例为50.0%（258/516），亦显著高于安慰剂组的43.3%（218/503），率差为6.63%（95% CI: 0.58% ~ 12.69%， P=0.0313）。
亚组分析显示，在不同年龄（如≤50岁 vs >50岁）、发病时间（<12小时 vs 12-24小时）、是否接受溶栓治疗等关键亚组中，GM1均表现出稳定的获益趋势。
安全性良好
两组的不良事件（TEAE）发生率相当，GM1组和安慰剂组分别为83.6%和82.2%，整个研究期间，未发生严重不良事件（如吉兰-巴雷综合征或过敏性休克）。
FOCUS研究作为一项由南京鼓楼医院神经内科牵头，设计严谨的大规模注册性RCT研究，为GM1用于中度AIS患者早期治疗的疗效和安全性提供了高级别循证医学证据。研究结果表明，早期使用GM1可显著改善患者90天的功能预后，且安全性良好。这一成果为急性缺血性脑卒中的综合治疗策略增添了新的证据。
Science Technology
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文图丨神经内科
编辑丨王春霞
审核丨王娟
终审丨柳辉艳
